La edición genética CRISPR provoca daños genéticos a gran escala al corregir genes mutantes

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Se perdieron secciones importantes del cromosoma en cuestión. Por el profesor Michael Antoniou y Claire Robinson

Se están desarrollando herramientas de edición genética basadas en CRISPR para corregir secciones defectuosas específicas del genoma y curar enfermedades genéticas hereditarias. Algunas aplicaciones ya se encuentran en ensayos clínicos. Sin embargo, hay un problema: en determinadas condiciones, la reparación puede provocar deleciones y reordenamientos a gran escala del ADN, como en el caso de la modificación del gen NCF1 en la enfermedad granulomatosa crónica (EGC). Así lo ha informado un equipo de investigadores y médicos del programa de investigación clínica ImmuGene de la Universidad de Zúrich (UZH).

Sus hallazgos tienen implicaciones importantes no sólo para la terapia basada en la edición genética, sino también para la edición genética mediada por CRISPR en animales y plantas, donde podrían desencadenarse los mismos tipos de daños genéticos a gran escala. De hecho, como dicha edición se lleva a cabo con mucha menos precaución en organismos no humanos, la probabilidad de que se produzcan daños a gran escala aumenta enormemente (véase más adelante sobre la multiplexación).

El estudio también muestra que los intentos de evitar estos problemas mediante el uso de adaptaciones de las tecnologías de edición genética CRISPR, como la edición de bases y de iniciación, pueden no tener éxito.

Sudáfrica modificó sus directrices de investigación para permitir la edición hereditaria del genoma humano

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Un cambio poco notado en las directrices nacionales de investigación sanitaria de Sudáfrica , publicado en mayo de este año, ha colocado al país en un precipicio ético. El texto recién añadido parece posicionar al país como el primero en permitir explícitamente el uso de la edición genómica para crear niños modificados genéticamente.

La edición genética hereditaria del genoma humano ha sido objeto de un intenso debate durante mucho tiempo , en gran parte debido a sus implicaciones sociales y eugenésicas . Como expertos en el panorama político mundial que hemos observado los altos riesgos y las controversias actuales en torno a esta tecnología (una desde un punto de vista académico (Françoise Baylis) y otra desde el interés público (Katie Hasson)), nos sorprende que Sudáfrica planee facilitar este tipo de investigación.

En noviembre de 2018, los medios de comunicación informaron sobre un científico chino que había creado los primeros bebés editados genéticamente del mundo utilizando la tecnología CRISPR. Dijo que su objetivo era proporcionar a los niños resistencia al VIH , el virus que causa el sida. Cuando su experimento se hizo público, ya habían nacido dos niñas gemelas y un tercer niño nació al año siguiente.

El destino de estos tres niños, y si han experimentado alguna consecuencia negativa a largo plazo por la edición del genoma embrionario, sigue siendo un secreto muy bien guardado.

Investigación controvertida